Bepirovirsen thuộc nhóm oligonucleotide phản nghĩa (antisense oligonucleotide - ASO), được phát triển nhằm hướng tới mục tiêu mà điều trị viêm gan B hiện nay rất khó đạt được là “chữa khỏi chức năng”.
Theo định nghĩa chuyên môn, "chữa khỏi chức năng" là trạng thái khi người bệnh có thể ngừng thuốc ít nhất 24 tuần mà virus viêm gan B không còn phát hiện trong máu, kháng nguyên bề mặt HBsAg giảm xuống mức rất thấp hoặc âm tính và cơ thể tự kiểm soát được virus mà không cần tiếp tục điều trị.
Theo thông tin chính thức được đăng tải trên website của GSK, hồ sơ xin cấp phép thuốc này dựa trên kết quả tích cực từ 2 thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III - B-Well 1 (NCT05630807) và B-Well 2 (NCT05630820). Đây là các nghiên cứu quốc tế đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, thực hiện tại 29 quốc gia.
Tại Nhật Bản, bepirovirsen đã được chỉ định là “dược phẩm tiên phong” từ tháng 8-2024. Về cơ chế tác động, bepirovirsen có 3 hướng chính: làm giảm kháng nguyên bề mặt HBsAg, ức chế quá trình sao chép bộ gene virus và kích hoạt đáp ứng miễn dịch.
Thuốc nhận diện và phá hủy các thành phần RNA của virus, bao gồm pregenomic RNA và mRNA, qua đó giúp giảm tải lượng virus và tạo điều kiện để hệ miễn dịch phục hồi khả năng kiểm soát HBV.
Được biết, viêm gan B mạn tính hiện vẫn là gánh nặng y tế toàn cầu. Ước tính có hơn 250 triệu người đang sống chung với virus HBV, gây ra khoảng 1,1 triệu ca không qua khỏi mỗi năm.
Trong khi đó, các phương pháp điều trị hiện nay như pegylated interferon hoặc thuốc kháng virus đường uống nhóm NA chủ yếu giúp ức chế virus lâu dài nhưng rất hiếm khi đạt được “chữa khỏi chức năng”.
