Thử nghiệm lâm sàng nhỏ cho thấy các bé trai bị tự kỷ có dấu hiệu cải thiện khả năng nói và kỹ năng xã hội khi được dùng thuốc suramin.
 |
| Nghiên cứu mới mở ra cánh cửa hy vọng với nhiều bậc cha mẹ có con mắc tự kỷ. (Ảnh minh họa) |
Hiện nay không có loại thuốc nào được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận để điều trị các triệu chứng chủ yếu của hội chứng rối loạn tự kỷ (ASD).
Tuy nhiên những phát hiện mới được công bố trên tạp chí Annals of Neurologics Clinical and Translational giúp mở ra cánh cửa để lựa chọn phương pháp điều trị mới cho trẻ bị ASD.
Trong nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1/2 tại Trường Y San Diego (UCSD), các nhà nghiên cứu đã đánh giá tác dụng của một loại thuốc có tên suramin được sử dụng với trẻ em bị ASD.
10 bé trai bị chứng tự kỷ trong độ tuổi từ 5 đến 14 tuổi đã được tham gia nghiên cứu điều trị. Trong đó 5 bé sử dụng suramin và 5 bé còn lại dùng giả dược.
Ghi nhận từ 5 bé sử dụng suramin có những cải thiện đáng kể trong ngôn ngữ và hành vi, không có phản ứng phụ nghiêm trọng báo cáo.
Tiến sĩ Robert Naviaux, tác giả đầu tiên và là giáo sư y khoa, khoa nhi và bệnh học tại UCSD trao đổi với phóng viên tạp chí Healthline: "Chúng tôi không có kỳ vọng rằng sẽ có kết quả thống kê quan trọng trong hành vi chính của cả 5 đứa trẻ. Tuy nhiên, chúng tôi thấy rằng trung bình nhóm bé sử dụng suramin có điểm cải thiện 1,6 điểm trong bảng so sánh kết quả chẩn đoán tự kỷ ADOS của chúng sau 6 tuần, trong khi nhóm dùng giả dược không thay đổi".
Ông nói thêm: "Rối loạn phổ tự kỷ được định nghĩa là có một điểm ADOS từ 7 đến 10, với 10 là cao nhất. Các đứa trẻ nghiên cứu có điểm ADOS trung bình là 8,6. Sau 6 tuần, mức trung bình là 7,0 ".
Trong số những trẻ tham gia sử dụng suramin, các tác giả nghiên cứu tìm thấy những thay đổi trong ngôn ngữ, giao tiếp xã hội, hành vi lặp đi lặp lại, kỹ năng đối phó, bình tĩnh và tập trung.
Ví dụ, hai bé trai không dùng lời nói đã được điều trị bằng thuốc nói câu đầy đủ đầu tiên trong cuộc đời mình khoảng một tuần sau khi tiêm. Và những hiệu quả này đã giảm sau vài tuần, điều này cho thấy có thể cần nhiều liều thuốc.
Để những phát hiện này có thể được sao chép một cách an toàn, cần phải có những nghiên cứu theo dõi lớn hơn bởi các chuyên gia cho rằng những dấu hiệu của ASD ở các trẻ là khác nhau và chúng thường bị chồng chéo khiến cho việc xác định nguyên nhân và cách điều trị gặp khó khăn.
Vì thế, để đánh giá tác động của nhiều liều suramin trong một khoảng thời gian dài hơn, Naviaux dự định tiến hành các nghiên cứu tiếp theo lớn hơn.
Ông nói: "Chúng tôi sẽ phải làm bài kiểm tra tiếp theo với 40 đến 60 trẻ em tại một vài địa điểm khác nhau. "Đó sẽ là nghiên cứu an toàn và hiệu quả. Chúng ta sẽ xem xét từ 40 đến 60 trẻ em và đặt câu hỏi, có ba liều thuốc suramin được cho trong vòng 3 tháng một cách an toàn và hiệu quả trong việc điều trị các triệu chứng chính của chứng tự kỷ là gì? "
Về lâu dài, ông hy vọng nghiên cứu này có thể giúp đưa ra các chiến lược điều trị an toàn và hiệu quả, không chỉ đối với chứng tự kỷ mà còn cho nhiều tình trạng sức khoẻ khác.
Ông nói: "Những gì chúng ta học được từ chứng tự kỷ cũng cho chúng ta những hiểu biết sâu sắc về sinh học sâu và các bệnh mãn tínhv phức tạp, như hội chứng mỏi mãn tính, rối loạn căng thẳng sau chấn thương, rối loạn trầm cảm và nhiều hơn nữa.
Theo VOV
